– Nye teknologier revolusjonerer behandlingene. Vi må våge å diskutere hvordan regelverket fungerer for slik teknologi, og hvordan vi kan tilpasse regelverket til denne nye virkeligheten.
– Det er jo en kjensgjerning at regelverket alltid henger etter teknologien, sa Karita Bekkemellem, administrerende direktør i LMI, da hun åpnet Regulatorisk høstmøte 2017.
GENER OG UTFORDRINGER: Øverst til høyre; Ole Johan Borge fra Bioteknologirådet, Audun Hågå fra Legemiddelverket, møteleder Inge Johansen fra LMI og debattpanelet ved f.v Einar Andreassen (SLV), Rune Kjeken (SLV), Line Walen (LMI) og Steinar Thoresen (AbbVie/LMI).
Rundt 90 deltakere fra industrien og legemiddelverket var samlet på Felix konferansesenter for å høre mer om morgendagens behandlingsmuligheter og diskutere regulatoriske utfordringer. På agendaen sto også e-helse, og statssekretær i Helse- og omsorgsdepartementet Maria Jahrmann Bjerke, kunne fortelle at det i oktober ble registrert 1,6 millioner besøk på helsenorge.no, som hun omtalte som inngangspartiet til pasientens digitale helsetjeneste.
– Den offentlige helsetjenesten må holde tritt med utviklingen. Vi kan ikke slå oss til ro nå, vi må fortsette å se fremover, for digitaliseringen, industrien, forskningen og sykdommene hviler aldri, sa Jahrmann Bjerke.
Brexit og nye databaser
Audun Hågå, direktør ved Legemiddelverket, fortalte om hvilken betydning Brexit og flyttingen av EMA har for dem som legemiddelmyndighet.
– Konsekvensene av Brexit er ganske dramatiske for oss i nettverket. Storbritannia har stått for en stor del av jobben som gjøres i EMA, så det blir et stort hull når de nå skal trekkes ut. Så nå må vi øke kapasiteten i nettverket og fase ut Storbritannia. Det betyr blant annet at vi ansetter 6 nye medarbeidere hos oss, reklamerte Hågå.
Han fortalte at de har valgt å satse spesielt på fiskehelse, antibiotika, nevrologi, onkologi og vaksiner, og mener de har gode forutsetninger for å utføre en god jobb på disse viktige satsningene.
Hågå fortalte også om ISO IDMP-standarden (Identification of Medicinal Products), en global standard for merking av legemidler. Merkingen er basert på data som inngår i de regulatoriske prosessene; substans, produkt, organisasjon og referanser (=SPOR).
– Dette er viktig for å kunne utveksle elektronisk informasjon og det blir et digitalt nav både for dere og oss. I dag ligger det databaser rundt omkring som enkelt-siloer som ikke er koblet til hverandre. Det løses nå ved å opprette databasen SPOR. Dette blir databasen for legemidler med stor D-en. O-en og R-en er ferdig bygget og klare for onboarding. Disse skal nå fylles med informasjon. S-en og P-en skal nå starte byggingen, men implementeringen ser vi nok ikke før EMA er på plass på nytt sted i 2019 en gang. For dere betyr det blant annet at dere slipper å legge inn de samme dataene igjen og igjen for hver søknad, sa Hågå.
Genterapi og CRISPR
Ole Johan Borge, direktør i Bioteknologirådet, holdt et spennende innlegg om utviklingen på bioteknologifeltet, som genomsekvensering og CRISPR-teknologien. Ketil Widerberg fra Oslo Cancer Cluster fortalte om morgendagens kreftbehandling, som går mot mer og mer persontilpasset medisin, og han utfordret både industrien og legemiddelverket til å erstatte fase 3-data med virkelighetsdata.
Siv Karin Førde er leder av LMIs regulatoriske utvalg, som står bak høstmøtet. Hun fortalte litt om utvalgets arbeid. Blant annet jobber de utrettelig med å få både pakningsvedlegg og Kjære helsepersonell-brev over fra papir til elektronisk form. Pasientene kaster pakningsvedleggene, legene kaster Kjære helsepersonell-brevene og det går med mange trær i produksjonen av dem. Godt nytt er at Legemiddelverket har inngått et samarbeid med Felleskatalogen om elektronisk pakningsvedlegg (e-Pil), og at Felleskatalogen har lansert pasientappen Min Felleskatalog hvor de har alle norske pakningsvedlegg elektronisk. En langt større sak på utvalgets dagsorden er FMD-direktivet og sikkerhetstiltak mot falske legemidler.
Regulatoriske utfordringer
Espen Enerly i Kreftregisteret og Steinar Thoresen i AbbVie fortalte om et unikt samarbeid mellom LMI og Kreftregisteret; et pilotprosjekt som har som mål å få inn langt større mengder virkelighetsdata (real world data) fra sykehusene slik at disse dataene kan utnyttes bedre, til det beste for pasienter og helsevesen.
Rune Kjeken i Legemiddelverket ga forsamlingen et lite innblikk i genterapier som kommer, og som vil gi fantastiske fremskritt – blant annet for barn med SMA – men som også vil gi regulatoriske utfordringer. Fremskrittene gir også helseøkonomiske utfordringer, noe Einar Andreassen fra Legemiddelverket fortalte om.
– Proppen sitter nå ikke ved markedsføringstillatelsen, men finanseringingsbeslutningen. Der må industrien kunne rettferdiggjøre prisen de ønsker. Hva er verdien av behandlingen? Kan prisen rettferdiggjøres? Dette vurderes etter prioriteringskriteriene angitt i Prioriteringsmeldingen. Nye metoder må sammenlignes med nytten vi alternativt kunne ha fått. En av utfordringene ligger i verdivurderingen, med umodne data, surrogatendepunkter og små studier og små populasjoner, sa Andreassen.
I debatten som rundet av dagen satt i tillegg til Kjeken og Andreassen også Line Walen fra LMI og Steinar Thoresen fra AbbVie. De diskuterte blant annet alvorlighetsberegninger, verdivurderingene, særnorske krav og indikasjonsbasert prising.