I løpet av de neste fem årene vil banebrytende medisinsk utvikling forandre pasienters liv. Seks innovasjoner er forventet å utgjøre størst forskjell. En av dem er cellebehandling mot diabetes.
DIABETES-BEHANDLING: I dag må pasienter med diabetes type 1 daglig tilføre kroppen insulin gjennom injeksjoner. Cellebehandling kan være fremtidens løsning, og det skjer allerede mye på dette feltet.
#WeWontRest før cellebehandling kan erstatte en livslang behandling med insulin for pasienter med diabetes.
Cellebehandling
I dag må pasienter med diabetes type 1 daglig tilføre kroppen insulin gjennom injeksjoner. Cellebehandling kan være fremtidens løsning, og det skjer allerede mye på dette feltet.
Cellebehandling betyr å injisere eller sette inn levende celler i en pasient for å behandle årsaken til sykdommen. De nye cellene tar over funksjonen til de syke eller ødelagte cellene, gjenetablerer tapt organfunksjon og pasienten blir frisk.
Diabetes type 1
Diabetes type 1 skyldes at kroppens eget immunforsvar av ukjent årsak begynner å angripe de insulinproduserende betacellene i de Langerhanske øyer i bukspyttkjertelen.
Dette fører til at de etter hvert mister evnen til å produsere insulin. Insulin er et nøkkelhormon som kontrollerer blodsukkeret vårt og som gjør at kroppen vår kan benytte sukker fra mat til energi for kroppens celler. Dermed blir pasienter med diabetes type 1 avhengige av å få tilført kroppen insulin, og dette gjøres i de fleste tilfeller i dag med blodsukkermålinger og daglige injeksjoner eller ved bruk av pumper.
Et alternativ er altså cellebehandling, som innebærer at man transplanterer de tapte insulinproduserende betacellene (de Langerhanske øyer), som kan isoleres fra donor bukspyttkjertelen fra avdød giver og gis til en pasient med type 1 diabetes. De transplanterte insulinproduserende betacellene vil etablere seg, måle blodsukker og skille ut insulin i forhold til kroppens blodsukkernivå.
Bukspyttkjertelen kan inneholde opptil 1 million slike Langerhanske øyer. Forskere har nå dokumentasjon på at transplanterte øyer kan fungere opp til 17 år.
Behandling og forskning i Norge
Hanne Scholz leder celletransplantasjonsforskningen ved Seksjon for transplantasjonskirurgi og Institutt for kirurgisk forskning, ved Oslo Universitetssykehus (OUS). Her forskes det på fremtidens cellebehandling.
– Vi har et høyteknologisk laboratorium på Radiumhospitalet, Avdeling for celleterapi, for isolering av øyceller fra donor for transplantasjon til pasienter med alvorlig diabetes type 1. På samme laboratorium pågår det også mye annen celleterapi, blant annet innen kreft, så dette er et spennende felt under utvikling, sier Scholz.
Professor og overlege Trond Geir Jenssen er medisinsk ansvarlig for transplantasjonene av øycellene Scholz og kollegene har isolert. Siden 2001 er det utført 91 øycelletransplantasjoner i Norge.
Denne behandlingen tilbys kun til pasienter som har en alvorlig type 1-diagnose, og ofte med alvorlige senkomplikasjoner. Dette utgjør rundt 5% av pasientene med diabetes type 1.
Flere utfordringer
Per i dag behandles pasientene med celler fra avdøde givere, noe som gir flere utfordringer. Blant annet har man ikke en ubegrenset tilgang til celler fra donororganer, og pasientene må ha livslang behandling med immundempende medikamenter for å hindre avstøtning.
Derfor tilbys dagens cellebehandling kun til et fåtall av de med alvorlig type 1 diabetes.
– Forskningen nå går ut på å utvikle en ubegrenset kilde for insulinproduserende celler. Slike kilder kan være embryonale, eller induserbare stamceller. Internasjonalt er det gjort store fremskritt innen dette feltet, og hvor også vi bygger kompetanse gjennom flere pågående forskningsprosjekter. Vi håper forskere i akademia og legemiddelindustri lykkes i å utvikle innovasjoner basert på pasientens egne stamceller eller i å utvikle materialer som kan benyttes til å skjule cellene fra immunforsvaret, sier Scholz.
USA og Bergen også på celleterapikartet
Det legemiddelselskapet som har kommet lengst i sin innovasjon på området celleterapi mot diabetes er Viacyte i USA. Denne forskningen kan du se mer om i en dokumentar som er under utarbeidelse.
– Dette selskapet har kommet langt med konkret løsning for å behandle pasienter med et konkret produkt, så denne innovasjonen er viktig, sier Helge Ræder.
Han leder en forskningsgruppe ved Universitetet i Bergen som har kommet langt i forskningen på cellebehandling mot diabetes. De har lykkes i å omdanne hudceller fra diabetespasienter til insulinproduserende celler, og målet er å transplantere dem under huden til personer med diabetes.
– Utfordringen er å få de kunstige tillagede stamcellene til å skille ut insulin i takt med blodsukkernivået, og i sommer publiserte vi data som pekte på signalveier som potensielt kan påvirkes for å nå dette målet ved å sammenligne kunstig tillagede insulinproduserende celler med donorøyceller, forteller Ræder.
Hvordan kan dette hjelpe pasientene?
Personer med type 1-diabetes må måle blodsukkernivået jevnlig og injisere insulin én til flere ganger daglig for å holde blodsukkeret under kontroll. For lavt blodsukker kan føre til følinger, med symptomer som svette, hjertebank, skjelving og uro. Får man ikke i seg mat, kan man få insulinsjokk med bevisstløshet, kramper og i noen tilfeller død.
For høyt blodsukker over lang tid kan gi senkomplikasjoner som synsskade, nyreskade, nerveskade, tannsykdom, fotsår, ereksjonssvikt, hjerteinfarkt og hjerneslag.
Med celleterapier for type 1-diabetes forventer man å få kontroll på blodsukkeret uten å måtte injisere insulin, og det kan også bidra til å utsette slike alvorlige senvirkninger.
Bare i Norge gjøres det hvert år 500 diabetesrelaterte amputasjoner og 150 organtransplantasjoner. 75 000 risikerer å bli blinde som følge av sykdommen.
Hvor mange pasienter kan det hjelpe?
Rundt 4 millioner mennesker i Europa lever med type 1-diabetes. Og stadig flere får diagnosen; tallet øker med 3-5 % hvert år. Rundt 300 000 av pasientene er barn under 18 år, der gjennomsnittsalderen på diagnosetidspunktet er 12 år.
Celleterapi gir håp om å potensielt gjenopprette den normale funksjonen i bukspyttkjertelen, noe som reduserer behovet for insulinbehandling for de som er mest alvorlig rammet.
«Celleterapi kan bidra til å kontrollere blodsukkeret, og erstatte en livslang insulinbehandling for pasienter med type 1-diabetes.»
Hva er den potensielle fordelen for Europas helsesystem?
Bare i Norge er helsekostnadene ved diabetes på mellom 5 og 7 milliarder kroner i året. 80% av dette brukes på behandling av senkomplikasjoner.
Det er alvorlig for den enkelte og koster samfunnet store summer. Derfor sier det seg selv at det vil være god samfunnsøkonomi å satse på forebygging og god medikamentell behandling.
Hva er viktig for å få dette til?
Celleterapi representerer et felt hvor det skjer en rivende utvikling, med svært mange ulike produksjons- og behandlingsmåter. Både legemiddelprodusenter, akademia og legemiddelmyndigheter må samarbeide tidlig i utviklingsprosessen for å bygge felles erfaringer på dette nye, spennende feltet.
Mangel på tilstrekkelig dokumentasjon fører ofte til forsinket tilgang for pasientene og økte utgifter for produsentene, noe som kan hindre denne typen innovasjoner.
Dette gjelder spesielt for innovasjoner som har usikkerhet i kliniske studier – for eksempel når det gjelder tidligere ukjent teknologi.
Endring i myndighetenes godkjenningsprosesser ved blant annet å sørge for tidlig og gjennomgående samarbeid om hvordan kliniske studier bør legges opp, er nøkkelen for å løse disse utfordringene.