I Norge er vi gode til å tilrettelegge for personer som skal leve med sjeldne diagnoser, men hvis vi også skal bli gode til å behandle — og til og med kurere dem — da må vi også bli bedre til å behandle dem for det de er: sjeldne.
Sjeldne sykdommers natur – det at de er sjeldne — er en av de viktigste grunnene til at medisinsk utvikling er krevende. Samtidig eksemplifiserer behandling av sjeldne diagnoser på mange måter noen av de største utfordringene vi har opplevd ved godkjennelse og tilgang til nye medisiner i Norge; hvis man ikke passer inn i de store pasientgruppene, så faller man fort utenfor.