FDA sier nei til BioMarins genterapi mot hemofili – etterspør mer data om varighet

BioMarins genterapi mot hemofili A ble i dag overraskende avvist av den amerikanske legemiddelmyndigheten. Avslaget setter en foreløpig bom for håpet om en genterapi som kan kurere en av de eldste kjente arvelige sykdommene, skriver...