Katrine Bryne var tirsdag invitert til å snakke om kliniske studier for barn under et nettverksseminar i regi av Pediatrisk forskningsinstitutt ved Oslo universitetssykehus.
Tema for nettverksmøtet var forskning og legemidler for barn. Både Haukeland og Oslo Universitetssykehus har egne forskningsposter for barn, og på nettverksmøtet kunne de ansatte møtes og utveksle erfaringer. De jobber for at alle som er involvert i legemiddelbehandling til barn skal ha den kunnskapen som trengs, og at all legemiddelbehandling til barn skal være trygg og basert på dokumentert kunnskap.
Store fremskritt
Det har skjedd store fremskritt med tanke på barn og legemidler de siste årene. Det er endelig en erkjennelse av at legemidler kan ha en annen effekt på barn enn på voksne, og at det derfor er uetisk å ikke inkludere barn i kliniske studier. I 2006 innførte EU et eget regelverk om legemidler til barn (Pediatriforordningen (nr. 1901/2006)), og LMI har i mange år jobbet for at Norge skal tiltre denne. Sommeren 2017 skjedde det endelig.
Et annet viktig skritt i riktig retning er det helt nye offentlig-private partnerskapet Conect4Children, som med støtte fra IMI (Innovative Medicines Initiative) jobber for å tilrettelegge for kliniske studier for barn over hele Europa.
For legemiddelindustrien i Norge har pediatriforordningens implementering i norsk lov i 2017 vært svært viktig. I tillegg betyr det mye at det nå er på plass en indikator for å måle den kliniske studieaktiviteten på norske sykehus.
– Det viktigste for oss som jobber med kliniske studier er indikatorrapporten som kom i februar, hvor man får et eget tellekantsystem på antall kliniske studier i Norge, blant annet med antall pasienter som deltar. Vi kan da skaffe en nasjonal oversikt f.eks på hvor mange barnestudier som gjøres. Dette skal på sikt inn i resultatbasert finansiering på sykehusene slik at sykehusene får et økonomisk insentiv til å drive med kliniske studier. I 2019 vil RHF-ene dessuten få i oppdrag å utrede muligheten for et mer formalisert partnerskap med industrien, gjennom NorCRIN, og statsbudsjettet ble det bevilget 1,8 millioner kroner til opprettelsen av et oppslagsverk om legemidler til barn, sa Bryne.
Hun mener det er svært viktig med legemiddelstudier på barn.
– Barn har i likhet med voksne krav på dokumentert behandling, og legemidler som ikke er godkjent for barn kan utgjøre en trussel mot deres helse. Det er nødvendig med forskningsbasert dosering og bruk. Slike legemiddelstudier trenger ikke å være industriinitierte, men industrien står bar 90% av alle legemidler på markedet og har et stort ansvar for at disse også er godkjent for barn. Nå er industrien også pålagt dette gjennom Pediatriforordningen, som vi er veldig positive til, sa Bryne.
Går rette veien
Hun viste grafer som tydelig svinger oppover etter innføringen av Pediatriforordningen i Europa i 2006; det har på disse årene kommet 260 nye legemidler til barn. Antall studier på barn har økt med 50% i Europa, og i tillegg har antallet paediatric investigation plans (PIP) passert 1000 i 2017, noe som betyr at det kan være en rekke nye legemidler for barn på vei.
– Men det er fortsatt en vei å gå, for vi ser at der hvor sykdommen ikke er den samme hos voksne som hos barn, har ikke forordningen hatt så stor effekt. Så nå må vi se på hvordan man kan få til enda bedre forskning på sykdommer som forekommer kun hos barn. EMA må dessuten sette deler av sin peadiatric action plan på vent på grunn av flyttingen, sa Bryne.
Hun er glad for at Norge og NorPedMed er med i Conect4Children-initiativet, og gjennom dette nettverket hevde seg internasjonalt i konkurransen om de kliniske studiene.